▎药明康德/报道

今日，专注于利用细胞自身蛋白降解机制开发创新疗法的C4 Therapeutics（C4T）公司宣布，该公司与渤健（Biogen）达成研发合作协议，利用其创新靶向蛋白降解技术平台，与渤健合作发现和开发治疗包括阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）在内的神经疾病的创新疗法。同时，C4T和罗氏（Roche）扩展了已有的研发协议，将为罗氏开发基于靶向蛋白降解的抗癌新药。

图片来源：C4 Therapeutics官网

C4T公司是由哈佛大学教授Nathanael Gray博士，Ken Anderson博士和丹娜法伯癌症研究所的Jay Bradner博士和Marc Cohen先生共同创建的生物医药公司。该公司技术平台开发的名为Degronimid的小分子一方面可以与靶标蛋白结合，另一方面可以与细胞内的泛素蛋白酶体系统（UPS）中的蛋白相结合，促使UPS系统为靶标蛋白加上泛素的标签。而加上泛素标签的蛋白最终会被蛋白酶体降解。这一靶向蛋白降解系统可以靶向多种不同类型的蛋白，甚至可以降解诸多具备“不可成药性“的蛋白靶标，因此作为一种新的疾病治疗模式，受到了业界的广泛关注。

▲Degronimid分子功能示意图（图片来源：C4 Therapeutics公司官网）

根据合作协议，C4T将提供靶向蛋白降解方面的专长和研究服务，而渤健将提供神经疾病方面的专长和药物开发能力。渤健和C4T将共同研究潜在靶标，渤健将推动候选疗法的开发和推广。C4T获得的预付款和根据未来里程碑获得的后续付款可高达4.15亿美元，同时可获得潜在产品销售额分成。

“C4T的技术平台能够发现创新分子，利用细胞自身的蛋白降解机制来靶向导致疾病的蛋白，”渤健研发执行副总裁Michael Ehlers博士说：“与C4T的合作和我们通过多种治疗模式开发治疗神经疾病的策略相辅相成。我们期待发现治疗神经疾病的创新疗法选择，这些疾病患者目前治疗选择非常有限。”

图片来源：C4 Therapeutics公司官网

根据与罗氏达成的新合作协议，C4T公司将负责将研发项目推动至预定的临床前或早期临床里程碑。当C4T达到里程碑时，罗氏将拥有获得继续开发和推广这些研发项目的全球独家许可的选择。C4T拥有权利与罗氏在美国共同研发和推广特定项目，同时C4T将获得预付款和基于达到临床前里程碑的后续付款。基于未来里程碑，C4T总计获得的付款数额可超过9亿美元。

“我们很高兴看到我们与罗氏的合作能够进一步加快将基于蛋白降解的疗法推进临床试验的努力，”C4T总裁兼首席执行官Andrew Phillips博士说：“自从2016年达成合作协议以来，罗氏一直是一个优秀的合作伙伴。我们都确信蛋白降解作为新的疾病治疗模式的潜力。”

参考资料：

[1] C4 Therapeutics Announces Transformation of Strategic Collaboration to Discover and Develop Degrader-Based Medicines with Roche. Retrieved January 4, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190104005064/en/C4-Therapeutics-Announces-Transformation-Strategic-Collaboration-Discover

[2] Biogen and C4 Therapeutics Enter into Strategic Collaboration to Discover and Develop Potential New Treatments for Neurological Conditions. Retrieved January 4, 2019, from https://globenewswire.com/news-release/2019/01/04/1680580/0/en/Biogen-and-C4-Therapeutics-Enter-into-Strategic-Collaboration-to-Discover-and-Develop-Potential-New-Treatments-for-Neurological-Conditions.html

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